Эксперимент с выращенным в лаборатории мозгом обращает вспять эффекты гена аутизма

Эксперимент с выращенным в лаборатории мозгом обращает вспять эффекты гена аутизма Технологии

Эксперименты с выращенным в лаборатории человеческим мозгом привели к новому пониманию аутизма и способов его лечения. Ученые сосредоточили свою работу на генетической мутации, ответственной за расстройство аутистического спектра, известное как синдром Пита Хопкинса.

Исследователи смогли восстановить утраченные генетические функции с помощью двух разных стратегий генной терапии, что намекает на возможность лечения.

Синдром Пита Хопкинса — это состояние неврологического развития, возникающее в результате мутации гена, отвечающего за управление ДНК, называемого транскрипционным фактором 4 (TCF4). Это сложное состояние, относящееся к аутистическому спектру из-за его серьезного влияния на двигательные навыки и сенсорную интеграцию, проявляется рядом обременений.

Более того, изменения в гене TCF4 связаны с другими формами аутизма и различными состояниями неврологического развития, включая шизофрению. Несмотря на очевидную важность этого гена для развития нашего мозга, мы на удивление мало знаем о механизмах этого гена.

Исследователи из Университета Кампинас в Испании и Калифорнийского университета в Сан-Диего (UC San Diego) решили изменить это, изучая работу генов в среде, максимально приближенной к развивающемуся мозгу, насколько это возможно с этической точки зрения.

Команда вырастила органеллы мозга из перепрограммированных стволовых клеток, взятых у добровольцев с диагнозом синдром Пита Хопкинса.

Ученые выяснили, как именно мутировавший ген влияет на развивающийся мозг. Конечным результатом является уменьшение количества нейронов в коре и снижение их активности — два фактора, которые могут помочь объяснить более глубокие различия в мозге при аутизме или шизофрении.

Искусственно поддерживая этот сигнал с помощью целевых фармацевтических препаратов, исследователи обнаружили, что они могут восстановить, по крайней мере, часть нейронного разнообразия и электрической активности в корковых областях органелл. Генетическая коррекция мутаций TCF4 в тканях также устраняет эффект мутации.

Ученые продолжат свою работу над исследованиями, направленными на формирование терапии против этой формы аутизма.

Источник: it.dir.bg


Оцените статью
Cooboo.ru